Vào ngày 26 tháng 8, tin tức đến từ nhà rằng thuốc điều trị chính xác ivosidenib của Cornerstone Pharmaceutical (mã sở giao dịch chứng khoán Hồng Kông: 2616), một công ty dược phẩm sáng tạo niêm yết chứng khoán Hồng Kông, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để sử dụng cho bệnh nhân trưởng thành bị ung thư biểu mô cholangiocarcinoma sớm hoặc di căn tại địa phương với gradient IDH1 được phát hiện bởi phương pháp thử nghiệm được FDA phê duyệt. Điều này tượng trưng cho avonib đã trở thành loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị nhắm mục tiêu cho bệnh nhân IDH1 bị ung thư biểu mô cholangiocarcinoma được phân loại. Không chỉ vậy, vào ngày 26 tháng 8, tin tức đến từ nhà rằng thuốc điều trị chính xác ivonidenib của Cornerstone Pharmaceutical (mã sở giao dịch chứng khoán Hồng Kông: 2616), một công ty dược phẩm sáng tạo niêm yết chứng khoán Hồng Kông, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, Đối với bệnh nhân trưởng thành được điều trị trước đây với ung thư biểu mô cholangiocarcinoma sớm hoặc di căn tại địa phương với gradient IDH1 được phát hiện bởi phương pháp phát hiện được FDA phê duyệt. Điều này tượng trưng cho avonib đã trở thành loại thuốc đầu tiên được Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị nhắm mục tiêu cho bệnh nhân IDH1 bị ung thư biểu mô cholangiocarcinoma tiến triển.
Không chỉ vậy, ứng dụng thuốc mới khắc phục của Avonib (SNDA) đã nhận được đánh giá ưu tiên, điều này đã kéo dài đáng kể thời gian xem xét. Các đánh giá ưu tiên thường được đưa ra cho các loại thuốc có thể cung cấp điều trị trong môi trường có sự tạm dừng nghiêm trọng trong điều trị hoặc nơi không có đủ kỹ thuật điều trị.
Được biết, lần này, việc thanh toán bằng cấp đánh giá ưu tiên dựa trên dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 có tên claridhy. Nghiên cứu này là nghiên cứu ngẫu nhiên giai đoạn 3 đầu tiên trên thế giới cho bệnh nhân ung thư biểu mô cholangiocarcinoma được điều trị bằng gradient IDH1. Kết quả thử nghiệm cho thấy so với nhóm giả dược, nhóm điều trị avonib đạt đến điểm cuối thứ cấp của vòng đời không ngừng (PFS), làm giảm đáng kinh phí nguy cơ tạm dừng bệnh hoặc tử vong. Đồng thời, avonib cũng cải thiện tổng tuổi thọ (OS).
Cholangiocarcinoma là một khối u ác tính phổ biến, xảy ra trong ống mật bên ngoài gan. Người ta ước tính rằng 8.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc bệnh ung thư biểu mô cholangiocarcinoma mỗi năm. Trước khi có sự đồng ý của avonib, không có phương pháp điều trị nhắm mục tiêu cho ung thư biểu mô cholangiocarcinoma tiến triển IDH1 đã được đồng ý, và trong môi trường ban đầu, có các lựa chọn hóa trị không giới hạn.
Cornerstone pharmaceutical có quyền độc quyền phát triển và thương mại tại Trung Quốc, bao gồm Trung Quốc đại lục, Hồng Kông, Macao và Đài Loan, và Singapore. Trước đây, avonib đã được đưa vào "danh sách các loại thuốc mới cần thiết khẩn cấp ở nước ngoài (lô thứ ba)" được công bố bởi trung tâm đánh giá thuốc của Cục Quản lý Dược nhà nước Trung Quốc (nmpa).
Hiện tại, tại khu vực biển lớn của Trung Quốc, dược phẩm cornerstone đang thực hiện hai hội thảo lâm sàng đã đăng ký về avonib, chủ yếu để tuân thủ tủy cấp tính (AML). Trong số đó, hội thảo CS3010-101 là một hội thảo giai đoạn I, đa trung gian, một cánh tay đang diễn ra cho bệnh nhân R / R AML trưởng thành có độ dốc IDH1 dễ bị tổn thương ở Trung Quốc và đóng vai trò là hội thảo cầu nối cho hội thảo crux toàn cầu ag120-c-001. Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia Trung Quốc (nmpa) đã chấp nhận đơn xin tiếp thị thuốc mới của avonib cho bệnh nhân trưởng thành bị R / R AML dễ bị gradient IDH1 và phân loại nó vào đánh giá ưu tiên.
Một nghiên cứu khác, tuổi tác, là kiểm soát giả dược giai đoạn III toàn cầu, đa trung gian, mù đôi, ngẫu nhiên, nhằm đánh giá hiệu quả và an toàn của avonib kết hợp với azacytidine và giả dược kết hợp với azacytidine ở những bệnh nhân AML chưa được điều trị trước đây với sự thay đổi dần dần IDH1. Servier gần đây đã phát hành hội thảo về tuổi tác, đạt đến cuối cuộc đời thứ cấp mà không thay đổi (EFS).
Người ta hiểu rằng ngoài hai chỉ định của bệnh bạch cầu tủy cấp tính và ung thư biểu mô cholangiocarcinoma, nghiên cứu về việc sử dụng avonib trong điều trị bệnh nhân u thần kinh đệm cũng đang tăng lên, và đã cho thấy tiềm năng đáng kể để điều trị.
Điều đáng chú ý là mặc dù avonib chưa được quốc tế phê duyệt, nhưng nó đã tạo ra một bước đột phá nghiêm trọng trong khía cạnh tiếp cận ma túy sớm. Trước đây, avonib đã được đưa vào bảo hiểm y tế Pratt & Whitney Bắc Kinh như một trong 75 loại thuốc đặc trị Hainei, và trong bảo hiểm thuốc đặc biệt toàn cầu Hải Nam Boao Lecheng là một trong 25 loại thuốc quốc tế, tượng trưng cho nhiều bệnh nhân có thể hưởng lợi từ nó và cải thiện đáng kể khả năng chi trả của thuốc (bioon).
